藥廠首先要合成一種新藥。當找到一種具有潛在藥效的化合物後，藥廠就會大量生產這種藥物。藥廠最初關心的是藥物的純度與品質，而研發人員則開始在實驗室中檢測藥物，確定藥物的毒性和藥理作用。
接下來便進行動物試驗。根據美國FDA的要求，進入審核的藥物必須先在至少兩種不同的動物身上進行試驗（台灣在H1N1疫苗試驗時僅用一種，試驗動物20隻兔子，分成4組，出現藥物不良反應率1/4，倉促上路造成許多官方否認的藥物不良反應）。研究者從中可以了解藥物吸收和排出（肝臟或腎臟）的過程，以及藥物潛在的藥理學和毒物學作用。
臨床前試驗的主要目的是要蒐集足夠的藥物資訊，確定在人體進行藥物試驗是否安全。FDA通常要求在動物試驗期間，將有關藥物安全評估的資訊集中彙整，才允許藥廠將藥物應用於人體試驗（台灣在H1N1疫苗試驗時，廠商宣稱因為緊急，衛生署同意採用動物-20隻兔子與人體-200名試驗同時進行）。