美國的FDA主要依據臨照試驗來確定一種藥物是否有效。在臨床對照試驗中，試驗組受試者接受試驗藥物，而對照組的受試者服用安慰劑，安慰劑沒有藥物作用，但其外觀和試驗藥物一模一樣。兩組受試者在各方面條件儘量相同。
絕大多數臨床對照試驗都是雙盲試驗（Double-blind study），即研究者和受試者本人並不知道服用的是真正的藥物還是安慰劑，這樣可以消除受試者或研究者產生的人為偏差。另一個常用的方法是隨機法，將受試者隨機分入試驗組和對照組，這樣受試者就不會被人為指定畫入某一個特定組別中。進行臨床試驗的研究者也應力求客觀；通常臨床對照試驗可以分為1期、2期和3期。
1期臨床試驗
1期臨床試驗的主要目的是釐清藥物在人體內的整個代謝過程，研究者會密切監測受試者。受試者通常是健康者，人數一般較少，但數目不定，約20-80人不等。
1期臨床試驗將確藥物如何在人體吸收，如何透過肝臟或腎臟排除，時間通常持續3-6個月。該期試驗還要確定與藥物劑量相關的副作用，甚至還可能發現藥物有效性的一些早期證據。一般情況下，這些研究不會發現藥物的大問題，例如嚴重的藥物副作用。
2期臨床試驗
這一期主要目的是證實藥物的療效，例如能夠降低血壓、血糖或血脂，此外要確定藥物可能出現的副作用以及整體安全性。2期臨床試驗採取隨機對照方法進行設計，受試者人數多以百計，受試者可以是患者或健康者。該期試驗得到的數據主要顯示藥物的療效，表明臨床獲益（如能夠降低血壓、血糖或血脂）。
本期臨床試驗再次確認藥物可能的副作用和整體安全性。研究的主要缺點是受試者人數少，即樣本數較少，這也是必須進行3期臨床試驗的原因之一。多年來，3期臨床試驗已經成為美國FDA核准藥物上巿的主要標準。
3期臨床試驗
這一期主要目的是進一步證明試驗藥物的有效性和安全性。如果FDA對藥物的安全性、有效性或研究設計本身提出疑義，即有權終止試驗。因此，3期臨床試驗設計會更加縝密，受試者也多達數百及至數千名。因為樣本數夠大，可以將試驗獲得的藥物安全有效性結果推及一般。
儘管試驗設計再怎麼謹慎與周延，3期臨床試驗仍不能將新藥上巿後可能出現的所有潛在副作用和風險一一囊括，研究者也從未期望臨床試驗能夠達到這一點，可是普通民眾難道不期望嗎？