許多人會驚訝於幾種藥物是真正有效的，而在實際解決他們旨在解決的醫療問題方面，受歡迎的藥物如抗抑鬱藥和他汀類藥物的記錄非常差。在這方面最新的令人失望的消息中，BMJ發表的最近的一項研究表明，沒有確鑿證據顯示，許多在歐洲獲得批准的癌症藥物可延長患者的生活，或為他們提供更好的生活質量。
事實上，在市場上五年之後，歐洲藥物管理局（EMA）在2009年至2013年期間批准的68種藥物中只有11種在歐洲腫瘤醫學協會規模上顯示出“ 臨床有益的益處 ”。即使藥物確實導致了現有治療方法的生存獲益，這些收益往往只是微乎其微。藥物只有十分之一的用途改善了人們的生活質量。
處理這個問題不僅僅是歐洲; 血液癌專家Vinay Prasad博士在隨附的一篇社論中發表了一篇社論，他說：“這幾乎與美國相同
他說：“癌症藥物的費用和毒性意味著我們有義務只有在合理期望生存或生活質量得到改善的情況下，才能使患者接受治療。”
Prasad博士說，大多數癌症藥物正在根據“脆弱和未經測試”的初步措施獲得批准，其中許多癌症藥物每年的治療費用約為10萬美元。他認為監管體系“破”，需要重大變革。
替代終點使用混濁結果
這種不良記錄的一個可能原因是替代終點，其用於研究的57％的癌症藥物。當研究人員尋找不同的藥物正在工作的跡象，而不是跟踪病人看他們是否活得更長時，就會出現這種情況。這樣的終點可能是確定的血液測試結果或患者在沒有復發或沒有癌症擴散的情況下生存的時間量。
有時會使用這些指標，因為人們可以在某些疾病下生活多年，因此確定藥物是否能夠幫助他們長時間存活可能需要太長時間，並阻止人們在此期間獲得潛在有用的藥物。在許多情況下，歐洲監管機構和美國FDA在許多情況下都基於這些最初的替代措施來提供藥物。
選擇使用替代終點的公司，在申請藥物批准時尚未被證明是良好的替代品，應該在藥物上市後進行更多的研究。然而，這些後續行動在許多情況下都不會發生，或藥物所承諾的利益永遠不會實現。Vinay博士認為，這種後續資料從來沒有可用於大約一半的藥物，這是不能接受的情況。
新的方法可以挽救生命
耶魯大學醫師和研究員約瑟夫·羅斯博士說，這種缺乏確認是常見的許多類型的藥物，而不僅僅是那些用於治療癌症。不過，他指出，在癌症案件中，經常會有絕望的嘗試。
不幸的是，對沒有幫助人們的未經證實的治療方式給予了很大的信心，在許多情況下也導致他們遭受不必要的副作用。Prasad博士說，專注於更好的選擇而不是更多的選擇將是一個更好的方法。
來源包括：
ScienceDaily.com
ABCNews.go.com
TheGuardian.com