雖然CRISPR在編輯人類胚胎和注射基因編輯細胞的患者等方面已經取得了突破，但這種替代技術開創了一種新的實時方法，將基因編輯病毒注入人體血液。
“我們正處於基因組醫學新領域的開端。”
該邊界邊緣的患者是44歲的亞利桑那州的Brian Madeux，他患有Hunter綜合徵（又稱粘多醣病II） – 一種嚴重的逐漸衰弱的遺傳疾病，這種疾病是由稱為艾杜醣醛酸-2-硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase） I2S）。
在Madeux的案例中，並發症已經導致了26次手術治療疝氣，捏骨頭的骨頭，耳朵和眼睛的損傷。
“我溺水在我的分泌物，我無法咳出來。”
星期一，加州的Sangamo研究人員為了努力終止基因燃料的創傷，Madeux與靜脈滴註三小時。
名為SB-913的實驗療法包括一種名為鋅指核酸酶的基因編輯技術，該技術使用一種經過改造的病毒來精確地將數十億個糾正基因傳遞給患者的肝細胞DNA。
功能上類似的基因療法治療已經有數十年了，但是SB-913與以前的技術不同之處在於其精確性。
“這不像使用獵槍希望你打鳥，就像使用步槍。”
儘管取得了進步，但沒有人確切知道Madeux勇敢的測試將會發生什麼，但是研究人員希望能夠對30名成年人進行測試，以檢查SB-913程序的安全性。
之後，該公司希望利用該療法來治療患有亨特綜合徵和類似情況的兒童，這些患者將在最壞的和最具威脅的症狀確立之前從早期干預中受益。
根據研究人員的說法，只有1％的Madeux肝細胞需要糾正，才能成功治療這種綜合徵，初步結果預計在一個月內完成，三個月後將進行更全面的分析。
當我們等待的時候，所有的目光都集中在Madeux，一個曾經部分擁有兩家餐館的前任廚師，但由於他的狀況而不能工作。
即使試驗取得圓滿成功，SB-913也不能扭轉已經發生的健康問題，但有可能阻止他的情況進一步惡化。
更大的目標是要找出這種基因編輯是否意味著其他人不必經歷艱難的艱辛。
馬德克斯告訴美聯社： “這真是令人瞠目結舌。
“我願意冒這個險，希望這會幫助我和其他人。”